بنیاد بیماری های نادر از به ثمر نشستن پیگیری های مستمر این مجموعه برای سرعت بخشیدن به فرآیند واردات و تولید داروهای اورفان در کشور خبر داد.

به گزارش قدس آنلاین و به نقل از بنیاد بیماری های نادر، سازمان غذا و دارو ضابطه جدیدی را برای تسهیل دسترسی به داروهای اورفان (داروهای کم کاربرد ویژه بیماری‌های نادر) تصویب و ابلاغ کرد که گام مهمی در راستای دسترسی مطلوب بیماران نادر به داروهای مورد نیازشان می باشد.

این ضابطه که از تاریخ  ۰۱/۰۹/۱۴۰۳  اجرایی شده فرایند ورود داروهای اورفان به فهرست رسمی دارویی ایران را تشریح کرده است.

 طبق این دستورالعمل جدید بررسی پرونده های داروهای اورفان از نظر زمانی در اولویت قرار گرفته و با هدف تسهیل دسترسی بیماران مبتلا به بیماری های نادر مراحل صدور مجوز های لازم بمنظور واردات و یا تولید این دارو ها با سرعت بیشتری طی می شود.

تصویب این ضابطه پس از ابلاغ «سند ملی بیماری‌های نادر» توسط معاون اول رئیس‌جمهور در خرداد ۱۴۰۲ و با هدف کاهش چالش‌های درمانی بیماران اتخاذ شده است و طبق آن تعیین وضعیت داروهای اورفان در فهرست رسمی دارویی کشور و طی روند اداری آن ها حداکثر در دو ماه انجام می‌شود.

همچنین، قیمت‌گذاری این داروها با توجه به شرایط خاص و سقف ۱۲۰ درصدی از قیمت برند اصلی تعیین خواهد شد. در حوزه اقتصادی، شاخص هزینه اثربخشی این داروها امکان افزایش تا ۱۰ برابر سرانه تولید ناخالص ملی یعنی GDP per capita را نیز فراهم می‌آورد.

با توجه به ماهیت خاص این داروها مانند تعداد محدود بیماران هدف و ضرورت تولید در مقیاس کوچک، الزامات فنی و عملیاتی همراه با مشوق های ویژه برای تولیدکنندگان داخلی در نظر گرفته شده است. برای مثال، در صورت کمبود دارو، امکان بررسی سریع برای ورود یک تولیدکننده ثانویه پیش‌بینی شده است. همچنین، مطالعات اثربخشی و ایمنی بر روی گروهی از بیماران پیش از توزیع الزامی خواهد بود.

یکی از نکات کلیدی این ضابطه، تسریع روند ارزیابی های اقتصادی، بررسی مدارک برای تخصیص ارز، و تسهیلات ویژه است که می‌تواند نقش به‌سزایی در تشویق شرکت‌های دارویی ایفا کند.

گفتنی است بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر، که تعدادشان کمتر از ۴ در ۱۰ هزار نفر است، به دلیل هزینه‌های بالای درمان و کمبود داروهای مناسب، همواره با مشکلات جدی روبه‌رو هستند. اجرای این ضابطه می‌تواند نقشی حیاتی در ارائه خدمات درمانی به این گروه آسیب‌پذیر ایفا کند. بنیاد بیماری های نادر همواره با هدف تسهیل شرایط برای این دسته از بیماران اقدامات و پیگیری های لازم به منظور تصویب، ابلاغ و اجرای آیین نامه ها و ضوابط مربوط را به عهده داشته و علاوه بر ضابطه دارو های اورفان، تدوین و تصویب و ابلاغ «سند ملی بیماری‌های نادر» نیز از اقدامات موفق این بنیاد در راستای نیل به اهداف فوق می باشد.