بیماری SMA یک بیماری عصبی عضلانی است که آن را با نام‌های بیماری آتروفی عضلانی نخاعی نیز می‌شناسند. این بیماری یک بیماری ژنتیکی بوده و پیشرونده است که با گذشت زمان شدت بیماری افزایش می‌یابد. شروع این بیماری ممکن است در دوران جنینی و یا بزرگسالی رخ دهد که در هر صورت به دلیل پیشرونده بودن با گذشت زمان شدت تاثیر بیماری بر روی افراد بیشتر خواهد شد.
۹۰۰ بیمار آتروفی عضلانی یا همان SMA با مشکل جدی تامین دارو مواجه هستند. پدرام نوجوان ۱۴ ساله، مبتلا به این بیماری عصبی عضلانی اعتراض می‌کند «بالاخره یکی تکلیف ما را روشن کند؛ دارو بخوریم یا نخوریم!؟»
دو سال پیش نیز بیماران SMA در اعتراض به وضعیت دارویی خود مقابل مجلس تجمع کرده بودند؛ روزهای گذشته نیز عدم دریافت دارو به سینا علیخانی سفیر این بیماری نیز خبر ساز شده بود.
با این حال رئیس سندیکای تولیدکنندگان مواد شیمیایی، دارویی می‌گوید «دارویی در جهان برای درمان بیماران اس ام ای ساخته نشده و بیشتر کشورهای پیشرفته از این داروها استفاده نمی‌کنند، بلکه از طریق طب فیزیکی و توانبخشی مورد حمایت قرار می‌گیرند.»
در حالی که اختراعی بر عدم اثربخشی این داروها تاکید دارد رئیس سازمان غذا و دارو سیدحیدر محمدی می‌گوید «در صورت اثبات هزینه اثربخشی تامین داروی این بیماران ادامه خواهد داشت.»
البته موضوع تامین داروی بیماران خاص مسبوق به سابقه بوده و این بیماران هر از چندگاهی با مشکل تامین دارو یا گران بودن آن روبرو بوده‌اند؛ به طوری که مدیر عامل سابق انجمن اس‌ام‌ای ایران سعید اعظمیان اعتقاد دارد وزارت بهداشت برای اعلام نتایج اثربخشی دارو، در حال پاسکاری بین بخش‌های مختلف بوده است. البته اولین‌بار نیست که این دارو در جهان استفاده می‌شود و اثربخشی و ارتقای کیفیت زندگی بیمار به دلیل استفاده از این داروها، در برخی کشورهای دیگر نیز ثابت شده است.
در این میان در حالی که موضوع اثر گذاری یا عدم اثر گذاری داروی این بیماران با اما و اگر روبروست، معاون تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت یونس پناهی می‌گوید بررسی اثربخشی و ایمنی داروهای ریسدیپلام (اوریسدی) و لوسینرسن (اسپینرازا) در این بیماران بر مبنای استانداردهای درمان کشوری با استفاده از داده‌های جهان واقعی، در حال انجام است.
به گفته وی، کارگروه علمی تشکیل شده و پروپوزال ارائه شده از سوی مجری موفق به دریافت مجوز اخلاق نیز شده است و روند مطالعه در حال انجام است.
نظر شما