بیماران SMA از جمله بیمارانی هستند که نیازمند دسترسی مناسب به دارو هستند و اگر تأمین داروی مصرفی آن ها دچار اختلال شود، قطعاً شرایط زندگی این بیماران سخت‌تر خواهد شد.

حدود ۹۰۰ بیمار SMA در کشور، برای تهیه دارو دچار مشکل شده اند و همین موضوع سبب شد تصمیم بگیرند، همراه با خانواده، به وزارت بهداشت بروند.

یکشنبه ۷ آبان، تعدادی از بیماران کوچک و بزرگ، به همراه خانواده، در مقابل ساختمان وزارت بهداشت ایستادند و خواستار پاسخگویی معاون تحقیقات و فناوری وزارتخانه به خواسته آنها شدند.

در نهایت، معاون وزیر بهداشت به جمع حاضران نیامد و بیماران تصمیم گرفتند، روز دوشنبه هم به مقابل ساختمان وزارت بهداشت بروند تا شاید صدای مشکلات آنها شنیده شود.

اما، بعد از دو روز حضور در مقابل ساختمان وزارت بهداشت، بیماران و خانواده آنان، بدون پاسخ به خانه برگشتند.

بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) از بیماری‌های ژنتیک پیشرونده سیستم عصبی عضلانی است که در سال‌های اخیر درمان دارویی نوین جهت پیشگیری از پیشرفت بیماری در جهان مورد استفاده قرار گرفته است.

فرناز پورکاه مدیرعامل انجمن SMA ایران، با انتقاد از توزیع قطره چکانی دارو میان بیماران و بلاتکلیف بودن داروی اهدایی اسپینرازا، گفت: در سه ماه گذشته، ۴۰۰ دوز داروی اسپینرازا با پیگیری‌های انجمن به ایران اهدا شد اما حتی همین داروی اهدایی هنوز توزیع نشده و بیماران با وجود شرایط جسمانی سخت، چشم‌انتظار هستند. تعدادی از بیماران زیر ۱۱ سال نیز همچنان از داروی اسپینرازا محروم هستند، درحالی‌که ۶ ماه از آخرین تزریق آنها گذشته است.

آذر ۱۴۰۰ بود که سید ابراهیم رئیسی رئیس جمهور، بعد از خروج از مجلس شورای اسلامی و دیدن بیماران و خانواده آنها در مقابل ساختمان مجلس، به جمع آنها رفت و این اطمینان را داد که دولت برای برطرف کردن مشکلات دارو و درمان بیماران SMA تمام توان خود را به کار خواهد گرفت.

حالا، دو سال از آن دیدار می‌گذرد و بیماران هنوز درگیر پیدا کردن دارو هستند.

به گفته بیماران SMA، سازمان غذا و دارو بر اساس پروتکل دارویی، برای ۲۷۰ نفر از بیماران زیر ۱۱ سال دارو تأمین کرد تا اثربخشی آن مشخص شود و حالا، بعد از گذشت ۶ ماه، بیماران از نتایج مصرف دارو راضی هستند.

اما، نکته مهم اینجاست که قرار بود همین دارو برای بیماران ۱۱ تا ۲۰ سال و بالای ۲۰ سال هم استفاده شود، که هنوز خبری نیست.

واکنش سازمان غذا و دارو

سجاد اسماعیلی سخنگوی سازمان غذا و دارو، در رابطه با آخرین وضعیت داروهای SMA، گفت: از زمان دستور رئیس جمهور مبنی بر واردات این داروها، قرار شد وقتی دارو وارد کشور می‌شود، طبق پروتکل‌های تحقیقاتی، اثربخشی این داروها ارزیابی شود.

وی افزود: پروتکل‌های تحقیقاتی باید پیش از توزیع دارو از سوی دو معاونت درمان و تحقیقات وزارت بهداشت ابلاغ شده و به سازمان غذا و دارو ارسال شود. ما هم بر اساس این پروتکل‌ها دارو را بین بیماران توزیع می‌کنیم.

اسماعیلی با بیان اینکه محموله دوم داروی بیماران حدود دو ماه است که وارد کشور شده، گفت: سازمان غذا و دارو در انتظار ارسال پروتکل‌ها است تا بر اساس آن داروهای مورد نظر را توزیع کند.

بیماری SMA به دلیل نقص در ژن SMN۱ ایجاد می‌شود که مسئول ساخت پروتئینی است که مسئول حفظ سلامتی توده‌های حرکتی است و جهت زنده ماندن نورون‌های حرکتی ضروری است. میزان اندک این پروتئین در سلول‌ها موجب از دست رفتن عملکرد طبیعی در سلول‌های عصبی شاخ قدامی نخاع شده و آتروفی عضلات را در پی دارد.

این بیماری در درجات متفاوتی از شدت خود را نشان می‌دهد که همگی تحلیل رفتن عضلانی و اختلال در تحرک را دارا هستند. عضلات پروگزیمال (ران‌ها و بازو) و ماهیچه‌های تنفسی قبل از بقیه درگیر می‌شوند. سایر دستگاه‌های بدن نیز به ویژه در نوع زودرس بیماری گرفتار می‌شوند.

بیماری SMA شایع‌ترین دلیل ژنتیکی مرگ نوزادان و شیرخواران است.