مدیرعامل انجمن نورماسکولار ایران با اشاره به وجود ۷۰ تا ۸۰ نوع بیمار نورماسکولار که جزو بیماری‌های نادر محسوب می‌شود، می‌گوید: بسیاری از بیماران، معلول محسوب می‌شوند و هنوز بیماری آن‌ها برای بسیاری از مردم ناشناخته است و حتی بسیاری از پزشکان هم شناخت کافی در این زمینه ندارند.

سید جعفر سیدی در گفت‌وگو با قدس با بیان اینکه از طیف بیماری‌های نورماسکولار تنها بیماری اس‌ام‌ای شناخته شده است، ادامه می‌دهد: بیماری‌های نورماسکولار شامل تعداد زیادی از انواع بیماری می‌شود که بیشتر منشأ ژنتیکی دارد و انواع بیماری اس‌ام‌اِی، اِی‌ال‌اس و نمونه‌ بیماری‌های با منشأ عصب و همچنین انواع بیماری‌های «دیستروفی» اعم از «دوشن»، «بکر» و... که مادرزادی است را دربرمی‌گیرد.

وی می‌افزاید: بیماری اس‌ام‌ای شامل چهار تیپ می‌شود که تیپ ۱ و ۲ آن بسیار خطرناک و پیشرونده و تیپ ۳ و ۴ آن کمی خفیف‌تر است.

مدیرعامل انجمن نورماسکولار ایران، اولویت در انواع بیماری‌های نورماسکولار را شامل «دوشن» و «لیمب گیردل»ها می‌داند و اظهار می‌کند: تعداد زیادی بیمار در کشور وجود دارند که هر کدام تیپ‌های متفاوتی از این بیماری‌ها را دارند که برای برخی از آن‌ها دارو وجود دارد، مثل اس‌ام‌ای، برخی داروها درحال آمدن و وارد شدن است و در مورد برخی هم متأسفانه تحقیقات دارویی به نتیجه‌ای نرسیده است.

سیدی با تأکید بر اینکه تمام داروهای زیرمجموعه نورماسکولار کم و به‌شدت پرهزینه و گران هستند، می‌گوید: برخی داروها در هر گروهی از بیماران ممکن است بیشتر از ۵۰ تا ۱۰۰ عدد در کشور نباشد؛ مثلاً برای چهار گروه از بیماران «دوشن» دارو تولید شده که متأسفانه این داروها وارد کشور نشده است.

وی با تأکید براینکه برخی داروهای نورماسکولار جزو گرانقیمت‌ترین داروها هستند که از چند صدهزار دلار تا چند میلیون دلار قیمت دارند، عنوان می‌کند: مصرف آن‌ها هم بستگی به نوع بیماری فرد دارد. برخی بیماران باید مدام دارو مصرف کنند و برخی دیگر چهار بار در سال نیاز به تزریق دارند که تهیه این داروها برای خانواده‌ها بدون حمایت دولت اصلاً امکان‌پذیر نیست.

سیدی ادامه می‌دهد: ما با شرکت تولیدکننده و انجمن‌های حمایتی خارجی هم مذاکره کردیم تا برخی بیماران را برای مرحله آزمون بالینی بفرستیم، اما مشکلات تحریم تاکنون مانع شده است؛ هرچند درحال مذاکرات برای رفع آن هستیم، اما برخی از داروها هم نماینده توزیع‌کننده‌ای در ایران ندارند.

بیماران باید تجمع کنند تا صدایشان شنیده شود؟

مدیرعامل انجمن نورماسکولار ایران با گلایه از اینکه آیا باید مثلاً بیماران «دوشن» هم مثل بیماران طیف اس‌ام‌ای در مقابل مجلس تجمع کنند تا صدای آن‌ها به گوش مسئولان و رسانه‌ها برسد، می‌افزاید: این بیماران چه گناهی کرده‌اند که داروی آن‌ها وارد کشور نشده و هیچ رسانه و مسئولی هم پیگیر این موضوع نیست، بیمارانی که قلب و ریه آن‌ها درگیر می‌شود و طول عمرشان را به خطر می‌اندازد.

سیدی به بیماران دیستروفی که درصد بسیار بالایی از آن‌ها بیماران ژنتیکی و همه این بیماران با ضعف عضله مواجه‌اند، اشاره می‌کند و ادامه می‌دهد: علائم برخی از این بیماران از سنین کودکی، برخی از ابتدای تولد و بیماری برخی دیگر تازه از سن ۲۰سالگی و بیشتر نمایان می‌شود؛ بیشتر بیماران ژنتیکی درحال حاضر، درمان ندارند، اما می‌توان با برخی اقدامات، عوارض این بیماری را مدیریت و شرایط زندگی بهتر و با کیفیت‌تری برای بیماران فراهم کرد.

مدیرعامل انجمن نورماسکولار ایران با گلایه از اینکه شناخت و اطلاع‌رسانی درباره این بیماری‌ها محدود است و گاهی حتی تیم پزشکی برخی بیماران و کادر درمان، اطلاعی از نوع بیماری آن‌ها ندارند، می‌گوید: بیماران و والدین آن‌ها سال‌هاست مجبورند این بیماری‌ را به دیگران توضیح دهند، کمتر کسی «دیستروفی» را می‌شناسد یا مشکلات مربوط به این بیماری را درک می‌کند؛ حتی گاهی والدین برای اینکه نام بیماری فرزندشان را به برخی پزشکان متخصص بگویند آن را برای پزشک هجی می‌کنند.

وی به وعده‌های داده شده از سوی رئیس‌جمهور برای حل مشکل بیماران نورماسکولار اشاره‌ و عنوان می‌کند: مسئله تأمین داروی این بیماران در نهایت به وزارت بهداشت ارجاع داده شد که برای آن، بودجه جداگانه‌ای در نظر گرفته نشد و وزارت بهداشت هم چون مجبور بود از بودجه عمومی این هزینه‌ها را جبران کند با محدودیت‌هایی مواجه شد.

سیدی با اشاره به معضلاتی که درخصوص بیمه گریبانگیر بیماران می‌شود، می‌گوید: الان بسیاری از بیمه‌های تکمیلی مراقب هستند بیمار نورماسکولار در خانواده‌ها نباشد که اگر وجود داشته باشد خانواده را بیمه تکمیلی نمی‌کنند.

بیماری‌های خاص تنها چهار یا پنج گروه نیستند

مدیرعامل سابق کانون بیماران هموفیلی ایران نیز با بیان اینکه درحال حاضر بیماران خاص، دیگر تنها در چهار و یا پنج گروه خلاصه نمی‌شوند، عنوان می‌کند: بیماران قلبی، بیماران ریوی و مجموعه بزرگی از بیماران که بیش از ۶۰بیماری را شامل می‌شوند بیماران صعب‌العلاج هستند که برای آن‌ها صندوق تشکیل شده است.

احمد قویدل با تأکید بر اینکه درحال حاضر مهم‌ترین مشکل بیماران و در واقع گروهی از بیماران هموفیلی که شاید شامل ۳ تا ۴ هزار نفر شوند، نداشتن دسترسی مداوم به دارو است، به قدس می‌گوید: کمبود چهار داروی هیومیت، فاکتور۱۳، فیبرونوژن و فاکتور۹ کار درمان را برای بسیاری از بیماران با مشکلات فراوانی مواجه کرده است.

وی با بیان اینکه سازمان غذا و دارو هیچ درایتی برای اینکه بیماران به این چهار دارو دسترسی دائم داشته باشند از خود نشان نمی‌دهد، می‌افزاید: این داروها نزدیک به چهار تا پنج ماه است تقریباً وجود ندارد؛ یعنی متأسفانه سازمان غذا و دارو نه درست ارز اختصاص داده و نه تقویمی برای واردات این داروها ارائه کرده است.

حتی در درخواست‌های فوریتی سازمان غذا و دارو هم برای واردات این داروها نامه‌ای دیده نمی‌شود و بیماران چندین ماه است به‌طور مرتب به داروخانه‌ها مراجعه می‌کنند و یا تلفنی سراغ این داروها را می‌گیرند، اما متأسفانه تنها با کلمه نداریم مواجه می‌شوند.

مشاور مدیرعامل کانون بیماران هموفیلی ایران با اشاره به اینکه بانوان مبتلا به بیماری هموفیلی به دلیل اختلالات انعقادی، از نبود این داروها بیشتر رنج می‌برند، توضیح می‌دهد: مردان مبتلا به اختلالات انعقادی معمولاً در حوادث و اتفاقات دچار مشکلات خونریزی می‌شوند؛ اما زنان با اختلالات انعقادی به دلیل اینکه خونریزی‌های ماهیانه دارند به صورت جدی و روزمره به این داروها نیاز دارند و باید این داروها در دسترسشان باشد.

بزرگ‌ترین مشکلی که برای این بانوان به وجود می‌آید این است خونریزی‌هایی که باید یک هفته طول بکشد تبدیل به دو هفته و گاهی بیشتر شده و از طرفی زندگی زناشویی آن‌ها به خطر می‌افتد.

بی‌تدبیری در سازمان غذا و دارو

مدیرعامل سابق کانون بیماران هموفیلی ایران با تأکید بر اینکه تمامی مستندات حکایت از نبود تدبیر و برنامه‌ریزی در سازمان غذا و دارو برای تهیه داروی این بیماران دارد، می‌گوید: حتی وزیر بهداشت و حوزه مجلس هم اعتراف می‌کنند تدبیری در این خصوص وجود ندارد؛ اما به نظر می‌رسد همچنان حمایت‌های پشت پرده از سیستم‌هایی وجود دارد که با ناکارآمدی موجب تداوم این سوءمدیریتی می‌شوند.

قویدل با اشاره به اینکه روزی نیست شاهد مشکلات دارویی در کشور نباشیم، اظهار می‌کند: آخرین بار حیدر محمدی، رئیس سازمان غذا و دارو به کمبودهای وحشتناک حتی بدتر از دوران جنگ تحمیلی اعتراف داشت و اینکه سال ۱۴۰۲ برای بیماران، به‌خصوص بیماران خاص و سخت‌درمان و افراد نیازمند به داروی فاکتور ۸ و۹ سالی بسیار سخت و عجیب و غریب بود.

وی با یادآوری بحران نبود داروی فاکتور۸ در کشور در سال گذشته، ادامه می‌دهد: متأسفانه سازمان غذا و دارو با سیاست‌گذاری‌های غلط و انحصاری، سرنوشت و زندگی بسیاری از بیماران را به یک دارو گره زده بود و وقتی آن شرکت انحصاری تولید این دارو دچار مشکل شد، کشور دچار مشکل شد.

مشاور مدیرعامل کانون بیماران هموفیلی ایران می‌افزاید: سرانجام این مشکل نه به دست سازمان غذا و دارو، که با خوش‌شانسی بیماران هموفیلی و پیوستن یک تولیدکننده جدید فاکتور۸ ایرانی و دستور توزیع اضطراری حل شد درحالی‌که هنوز دارو فرایندهای عادی تأییدیه را طی نکرده بود. در واقع بحران فاکتور ۸ در کشور به‌طور اتفاقی مهار شد وگرنه هیچ تدبیری برای مهار این بحران صورت نگرفت.

قویدل ادامه می‌دهد: درخصوص فاکتور ۹ که فراورده‌های نوترکیب هستند و باید از خارج از کشور وارد شوند و اساساً منبع خونی ندارند، هنوز تدبیری اندیشیده نشده و داروی نوترکیبی به کشور وارد نشده است.

مدیرعامل سابق کانون بیماران هموفیلی ایران با توضیح اینکه براساس ارزیابی‌های ظاهری، میزان پلاسمایی که از سازمان انتقال خون ایران و پلاسمایی که از شرکت‌های جمع‌آوری‌کننده پلاسما جمع‌آوری می‌شود، برای بیماران هموفیلی کافی به نظر می‌رسد، عنوان می‌کند: اما این فراورده‌های خونی به دلیل نبود پالایشگاه خون در ایران، باید به خارج فرستاده و تبدیل به دارو شود تا بتوانیم آن دارو را دوباره بخریم.

قویدل با بیان اینکه هرچند این فرایند ۳۰درصد صرفه‌جویی ارزی برای کشور دارد، اما تأمین نشدن به‌موقع ارز سبب شده پلاسماهای ایرانی خام‌فروشی شود، می‌گوید: یعنی پلاسماها از سازمان انتقال خون و شرکت‌های جمع‌آوری پلاسما گرفته و به خارج از کشور فرستاده می‌شود و پول آن را می‌گیرند، اما وقتی می‌خواهند دارو را بخرند، ارز به‌موقع اختصاص نمی‌دهند و تولیدکننده، دارو را به کشور تحویل نمی‌دهد و با تأسف بسیار به کشورهای دیگر فروخته می‌شود.

وی ادامه می‌دهد: در خصوص فاکتور ۸ چون معادل آن، فاکتور نوترکیب در داخل کشور تولید می‌شود مشکلی وجود ندارد، اما در خصوص فاکتور ۹ که تمام بیماران به آن نیاز دارند به دلیل نبود داروی نوترکیب، با کمبود آن دچار مشکلات جدی می‌شوند.

بیماران محروم از داروهای نوین

قویدل درخصوص دسترسی به داروهای نوین برای بیماران هموفیلی هم توضیح می‌دهد: داروهایی که الان در دسترس بیماران است، ۸ تا ۱۲ و به‌تازگی تا ۱۷ ساعت در بدن بیمار می‌مانند و همه این داروها به رگ تزریق می‌شوند، اما حدود ۱۰سال است با آمدن دارویی نوترکیب به بازار به نام «هملیبرا» انقلابی در درمان بیماران هموفیلی به وجود آمده است. تأثیر این دارو تا یک ماه در بدن بیماران دوام دارد.

هملیبرا اساساً از خونریزی پیشگیری می‌کند و چون به رگ بیماران تزریق نمی‌شود، بیماران به‌خصوص کودکان با آن، چالش رگ‌یابی ندارند.

با اینکه در مطالعات اقتصادی سازمان غذا و دارو و معاونت درمان ثابت شده مصرف این دارو یک سوم تا یک دوم هزینه‌های دارویی این بیماران را کاهش می‌دهد، اما متأسفانه سازمان غذا و دارو در برابر استفاده از این دارو مقاومت می‌کند و در اطلاع‌رسانی‌های سوگیرانه خود صرفاً از اثربخشی این دارو می‌گوید و به‌گونه‌ای بیان می‌کند که انگار یک داروی لوکس است.

وی می‌افزاید: معاونت اجرایی ریاست جمهوری از ورود هملیبرا اطلاع دارد و این دارو درحال حاضر در دسترس ۱۰۰ نفر نیز قرار گرفته است، اما متأسفانه پشتوانه‌ای ندارد و هر روز تهیه آن برای بیماران سخت‌تر می‌شود، به‌گونه‌ای که انواع موانع را ایجاد می‌کنند تا بیماران را از تهیه آن منصرف کنند.

حال آنکه کلید درمان همه بیماران سهخت‌درمان، ادامه دسترسی به دارو است و وقتی دارو نباشد پزشک هم نمی‌تواند کاری از پیش ببرد و عوارض آن، بر دوش کشور سنگینی خواهد کرد.

مدیرعامل سابق کانون بیماران هموفیلی ایران می‌گوید: بهترین روش درمان بیماران هموفیلی پروفیلاکسی و پیشگیری از خونریزی است، اما متأسفانه در سال گذشته با کمبود شدید فاکتور۸ زحمات ۱۵ساله بسیاری از بیماران هموفیلی که روش درمانشان به پروفیلاکسی تغییر کرده بود برای سالم ماندن بر باد رفت و بسیاری از آن‌ها با کمبود شدید دارو دچار معلولیت شدند.

 امسال در همایش روز جهانی هموفیلی با آنکه بسیاری از پزشکان و داروسازان حضور داشتند، سازمان غذا و دارو غایب بزرگ این همایش بود و حتی یک کارشناس از سازمان غذا و دارو در این نشست شرکت نکرد؛ چراکه باید پاسخگو می‌بودند و پاسخی برای سوءمدیریت خود نداشتند.